7月10日，国家卫生健康委员会正式发布我国第二批罕见病诊疗指南，共计86个罕见病种。

该指南基于最新研究成果和临床实践，为临床医生提供了更系统、操作性强的专业指导，对于促进罕见病患者的早诊早治、减少误诊漏诊、改善预后具有重要意义。

https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202507/content_7031426.htm

诊疗指南下载链接：

https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202507/P020250710595668350272.pdf

据北京协和医院官方消息，该指南系北京协和医院受国家卫生健康委委托，与中国罕见病联盟共同牵头组织编写。指南历经22个月的精心打磨，汇聚了来自全国34家医院的130余位罕见病领域权威医生的智慧与心血。

该指南详细阐述了86种罕见疾病的临床表现、诊断标准、治疗方案和预后管理，为各级医生提供了极具指导意义的诊疗规范与标准，有望进一步减少误诊漏诊，提升治疗水平，进而改善罕见病患者的生存质量。

其中，第44项罕见疾病 Lennox-Gas taut 综合征的描述中，明确抗癫痫发作药物治疗：

“抗癫痫发作药物治疗 我国《临床诊疗指南--癫痫病分册》(2023 修订版)建议LGS的一线药物为丙戊酸、拉莫三嗪，添加药物有托吡酯、卢非酰胺、氯巴占、大麻二酚，可考虑的药物有左乙拉西坦和非尔氨酯……”

《临床诊疗指南--癫痫病分册》(2023 修订版)是在中国抗癫痫协会组织全国主要从事癫痫诊治的神经内科、神经外科、儿科、精神科及中医专家编写出版。

这是国家卫健委首次将 Lennox-Gas taut 综合征纳入罕见病诊疗指南，同时也是首次将大麻二酚（CBD）作为该疾病的一线治疗药物写入诊疗指南中，代表了对CBD医疗价值的认可。

截至目前，国家卫生健康委已先后发布两批罕见病目录，涵盖207种罕见病，并依托全国罕见病诊疗协作网，不断推动优质医疗资源扩容下沉。第一批罕见病诊疗指南于2019年发布，涉及121个罕见病病种。

如今，大麻二酚归非药品第二类易制毒化学品管理，且以医疗为目的大麻二酚的临床前研究还应当符合《麻醉药品和精神药品管理条例》第十条规定。

那它离成为药品还有多远距离？我们通过现有法规框架来分析，以下为个人理解，仅供参考：

根据我国药品监管框架，非药品化学品（如特定麻醉药品和精神药品）在证明合法医疗用途后，可通过法定程序调整为药品。核心条件是必须通过完整的药学、药理毒理和临床试验数据，证明该化学品作为药品使用的安全性、有效性及质量可控性‌。

2024年11月22日通过、2025年1月20日起施行的《国务院关于修改和废止部分行政法规的决定》附件1《国务院决定修改的行政法规》部分修改了《麻醉药品和精神药品管理条例》。该条例第三条修改为：“……麻醉药品和精神药品按照药用类和非药用类分类列管……非药用类麻醉药品和精神药品发现药用用途的，调整列入药用类麻醉药品和精神药品目录，不再列入非药用类麻醉药品和精神药品目录。

非药用类麻醉药品和精神药品的含义是什么？其实质含义见《办法》第二条规定，即“本办法所称的非药用类麻醉药品和精神药品，是指未作为药品生产和使用，具有成瘾性或者成瘾潜力且易被滥用的物质”。其包括三个定义要素：非药品性、成瘾性（或成瘾潜力）、易滥用性。其形式含义是指被列入非药用类麻醉药品和精神药品目录管理的物质。

然而，早在2017年11月，世界卫生组织（WHO）就发布报告确认，天然存在的大麻二酚（CBD）是安全的，并且在人类和动物体内展现出了良好的耐受性，不会对公共健康造成负面影响。该报告详细阐述了CBD的诸多益处，包括其不含有任何有害健康成分，自然生成的CBD在人类和动物中使用均安全可靠。

因此，大麻二酚（CBD）被列入“ 药用类麻醉药品和精神药品目录 ”大概率只是时间问题。

文章转自《汉麻产业观察》公众号